Zaprojektowane przez sztuczną inteligencję „nanoklatki” naśladują zachowanie wirusów w celu usprawnienia terapii genowej

Naukowcy opracowali innowacyjną platformę terapeutyczną, naśladując skomplikowane struktury wirusów za pomocą sztucznej inteligencji (AI). Ich pionierskie badania polegały na opublikowany W Natura 18 grudnia.

Wirusy są specjalnie zaprojektowane do zamykania materiału genetycznego w kulistych otoczkach białkowych, umożliwiając im replikację i inwazję na komórki gospodarza, często powodując choroby. Zainspirowani tymi złożonymi strukturami naukowcy badali sztuczne białka wzorowane na wirusach.

Te „nanoklatki” naśladują zachowanie wirusa, skutecznie dostarczając geny terapeutyczne do komórek docelowych. Jednakże istniejące nanoklatki stoją przed poważnymi wyzwaniami: ich mały rozmiar ogranicza ilość materiału genetycznego, jaki mogą przenosić, a ich proste konstrukcje nie są w stanie odtworzyć wielofunkcyjności naturalnych białek wirusowych.

Aby przezwyciężyć te ograniczenia, zespół badawczy zastosował projektowanie obliczeniowe oparte na sztucznej inteligencji. Chociaż większość wirusów ma symetryczną strukturę, charakteryzują się one również subtelnymi asymetriami. Wykorzystując sztuczną inteligencję, zespół odtworzył te zróżnicowane cechy i po raz pierwszy z sukcesem zaprojektował nanoklatki w kształtach czworościennych, oktaedrycznych i dwudziestościennych.

Powstałe nanostruktury składają się z czterech typów sztucznych białek, tworząc skomplikowane architektury z sześcioma różnymi interfejsami białko-białko. Wśród nich struktura ikozaedryczna o średnicy do 75 nanometrów wyróżnia się zdolnością do przechowywania trzykrotnie większej ilości materiału genetycznego niż konwencjonalne wektory dostarczające geny, takie jak wirusy związane z adenowirusami (AAV), co stanowi znaczący postęp w terapii genowej .

Mikroskopia elektronowa potwierdziła, że ​​nanoklatki zaprojektowane przez sztuczną inteligencję osiągnęły dokładnie symetryczne struktury zgodnie z zamierzeniami. Eksperymenty funkcjonalne dodatkowo wykazały ich zdolność do skutecznego dostarczania ładunków terapeutycznych do komórek docelowych, torując drogę do praktycznych zastosowań medycznych.

„Postęp w sztucznej inteligencji otworzył drzwi do nowej ery, w której możemy projektować i montować sztuczne białka, aby zaspokoić potrzeby ludzkości” – powiedział profesor Sangmin Lee. „Mamy nadzieję, że te badania nie tylko przyspieszą rozwój terapii genowych, ale także przyczynią się do przełomu w dziedzinie szczepionek nowej generacji i innych innowacji biomedycznych”.

W ramach tego badania profesor Lee współpracował z laureatem Nagrody Nobla w dziedzinie chemii w 2024 r., profesorem Davidem Bakerem z Uniwersytetu Waszyngtońskiego. Profesor Lee pracował wcześniej jako pracownik naukowy ze stopniem doktora w laboratorium profesora Bakera przez prawie trzy lata, od lutego 2021 r. do końca 2023 r., zanim dołączył do Wydziału Inżynierii Chemicznej POSTECH w styczniu 2024 r.