W jaki sposób nakaz szefów leków NHS, zgodnie z którym rak nieuleczalny ma jedynie „umiarkowanie ciężki”, naraził tysiące osób na ryzyko ominięcia niezbędnego leczenia

Wybuchł konflikt pomiędzy lekarzami, firmami farmaceutycznymi i organem nadzorującym wydatki NHS w związku z odmową udzielenia zielonego światła lekowi ratunkowemu dla kobiet z zaawansowanym rakiem piersi.

Medycy okrzyknęli Enhertu po tym, jak badania wykazały, że może on przedłużyć życie tysięcy osób w przypadku jednej z najtrudniejszych do leczenia postaci choroby, zapewniając im dodatkowy rok lub więcej życia.

Kiedy dwa lata temu na konferencji poświęconej nowotworom ogłoszono wyniki jego badania, wywołano owację na stojąco, a działacze i grupy pacjentów z zadowoleniem przyjęły przełom, który zapewnia kobietom cenny czas z bliskimi.

Jednak nadzieje rozwiały się w zeszłym tygodniu, gdy Narodowy Instytut Doskonałości Zdrowia i Opieki (NICE) uniemożliwił temu lekowi finansowanie ze środków NHS – decyzję tę organizacja charytatywna Breast Cancer Now nazwała „czarnym dniem dla kobiet chorych na nieuleczalnego raka piersi”.

Oskarżył NHS o „niepowodzenie” pacjentów poprzez „blokowanie niezbędnego leczenia”. Pacjenci i eksperci byli równie przerażeni, nazywając orzeczenie „okrutnym” i „ogromnym ciosem”.

Kathryn Hulland, lat 46, u której w 2020 r., dwa lata po urodzeniu córki Grace, zdiagnozowano raka piersi, powiedziała The Mail on Sunday: „Enhertu dałoby mi więcej czasu do spędzenia z córką.

„Staram się zachować jak najwięcej wspomnień. Chodzimy do zoo, na plażę i na musicale. Ale czasami przepełnia mnie smutek, bo dociera do mnie, że nie zobaczę, jak dorasta.

Po tym krzyku, w nietypowym posunięciu – ponieważ negocjacje dotyczące narkotyków są zwykle owiane tajemnicą – NICE zaatakowała AstraZeneca, brytyjską firmę stojącą za Enhertu, oskarżając ją o „niechęć zaoferowania uczciwej ceny”.

Firma wskazała, że ​​lek Enhertu – który według szacunków kosztuje około 120 000 funtów rocznie na pacjenta – jest dostępny w 18 innych krajach europejskich, w tym w Szkocji. Twierdziła również, że brak porozumienia wynikał z nowej polityki NICE, która określa wszystkie nowotwory w stadium terminalnym jako choroby o „średnim ciężkości”.

Jednak zaledwie kilka dni później organ nadzorczy ogłosił, że umożliwi finansowanie nowego leku do edycji genów, który ma zwalczać rzadką chorobę krwi, beta-talasemię – za cenę 1,65 miliona funtów za dawkę.

Więc co się dzieje?

Eksperci twierdzą, że głównym problemem jest znacząca zmiana w sposobie, w jaki NICE decyduje, czy nowe metody leczenia są opłacalne.

Celem NICE jest upewnienie się, że służba zdrowia wyda swój budżet na leki wynoszący 19 miliardów funtów na leczenie, które może zapewnić pacjentom maksymalne korzyści.

Dokonuje tego poprzez porównanie korzyści zdrowotnych oczekiwanych w wyniku nowego leczenia z jego kosztem. Może to oznaczać, że pacjenci przyjmujący lek będą żyć dłużej, ale może to również oznaczać, że pacjenci poczują się lepiej – lub jedno i drugie.

Prawdopodobnie zostanie zatwierdzony tani lek przynoszący znaczne korzyści zdrowotne. Drogi lek, który zapewnia jedynie ograniczone korzyści zdrowotne, będzie miał trudności z uzyskaniem finansowania.

Analitycy twierdzą, że zatwierdzenie leku przez NICE może kosztować do 36 000 funtów za każdy dodatkowy rok poprawy jakości życia, jaki zapewnia. Jednak około dziesięć lat temu stało się jasne, że system ten stawia pacjentów chorych na raka w niekorzystnej sytuacji.

Nowsze leki były skuteczne, ale według badań nad nimi przedłużały życie pacjentów zaledwie o rok lub dwa lata, co oznacza, że ​​nie były zatwierdzane. W 2009 roku sprawa osiągnęła punkt kulminacyjny, gdy NICE znalazła się pod ostrzałem po odrzuceniu przedłużającego życie leku na raka nerki o nazwie sunitynib.

Pod naciskiem politycznym zmieniła swój system oceny, dodając „modyfikator końca życia”, który nadał większą wagę – i przyniósł więcej pieniędzy – lekom wydłużającym czas pozostały pacjentom do leczenia.

Oznaczało to, że lek zostałby zatwierdzony, gdyby kosztował do 50 000 funtów za każdy dodatkowy rok życia, jaki zapewnia pacjentowi. Jednak system ten powodował także skargi, ponieważ – jak argumentowano – stawiał w niekorzystnej sytuacji pacjentów, którzy nie chorowali na raka.

Chris Skedgel, dyrektor grupy badawczej Office For Health Economics, powiedział: „Rak jest wyjątkowy, ponieważ w przeciwieństwie do większości chorób lekarze mogą z pewną pewnością określić, ile czasu pozostało pacjentowi do śmierci.

Zatem pacjenci cierpiący na ciężkie choroby, które pogarszały jakość ich życia, ale nie groziły śmiercią, nie odnosili korzyści z tego modyfikatora końca życia. Jest tylko określona ilość pieniędzy, które można wydać na nowe leki, a ludzie uważali, że liczba zachorowań na raka jest nierówna”.

Kwestia ta stała się pilna w 2020 r. wraz z pojawieniem się nowego rodzaju leków na mukowiscydozę – chorobę genetyczną, na którą cierpi 11 000 osób w Wielkiej Brytanii, która upośledza czynność płuc i zwiększa ryzyko infekcji zagrażających życiu. W tamtym czasie niewielu pacjentów dożywało wieku średniego. Nowe leki, takie jak Kaftrio, poprawiły czynność płuc nawet o 90 procent, a lekarze uznali tę chorobę za „bliską wyleczenia”.

Kosztuje to jednak około 100 000 funtów na pacjenta rocznie, co oznacza, że ​​może kosztować NHS ponad 1 miliard funtów rocznie. Ponieważ u większości pacjentów z mukowiscydozą diagnozuje się w niemowlęctwie i oczekuje się, że przeżyją co najmniej 20 lat, nie odnieśli oni korzyści ze stosowania modyfikatora końca życia.

Pojawiły się także obawy, w jaki sposób NICE uzasadni koszty nowych leków edytujących geny. Te jednorazowe zabiegi mają na celu zwalczanie rzadkich chorób dziedzicznych poprzez naprawianie usterek w DNA pacjenta. Wiele z tych terapii obejmuje pojedyncze wkłucie, ale ich koszt wynosi co najmniej 2 miliony funtów.

Przewidując ten problem, firma NICE wycofała modyfikator końca życia w 2022 r. Został on zastąpiony „modyfikatorem ciężkości”, który określał, jak długo pacjent będzie musiał żyć z ciężkimi objawami.

Zmiana ta umieściła mukowiscydozę wśród „najcięższych” chorób, co oznaczało, że lek Kaftrio stał się opłacalny, a lek został zatwierdzony w czerwcu.

Oprócz zatwierdzenia w zeszłym tygodniu leku beta-talasemii w dawce 1,65 miliona funtów, w lipcu wsparcie NICE uzyskała także terapia genowa leczenia hemofilii B na zaburzenie krwawienia typu B, kosztująca 2,6 miliona funtów.

Jednakże pacjenci z zaawansowaną chorobą nowotworową, którzy mogą żyć zaledwie kilka lat, nie odnieśli korzyści, ponieważ ich krótka oczekiwana długość życia oznaczała obecnie, według firm farmaceutycznych, że ich choroba jest obecnie uznawana za „średnio ciężka”.

Eksperci twierdzą, że leki na zaawansowanego raka musiałyby kosztować 36 000 funtów rocznie zapewniających dobrą jakość życia, aby uzyskać zgodę, co dla Enhertu nie jest wystarczające. Breast Cancer Now określił zmianę przepisów jako „głęboką niesprawiedliwość”.

Enhertu to połączenie dwóch leków – trastuzumabu i deruxtekanu – których celem jest białko zwane HER2 występujące w wielu komórkach raka piersi.

Rachael Franklin, tymczasowa dyrektor naczelna Breast Cancer Now, powiedziała: „To niedopuszczalne, że to obiecujące leczenie będzie poza zasięgiem kobiet w Anglii, Walii i Irlandii Północnej. Jesteśmy ogromnie zaniepokojeni wprowadzeniem modyfikatora ciężkości, co doprowadzi do odrzucenia przez NICE innych skutecznych metod leczenia raka piersi”.

Kontrowersyjna polityka NICE dotknęła także pacjentów chorych na raka krwi. W czerwcu ogłoszono, że leczenie szpiczaka IsaPD nie będzie finansowane przez NHS.

W badaniach wykazano, że połączenie trzech leków zapobiega nawrotom raka krwi o dodatkowy rok w porównaniu z innymi dostępnymi metodami leczenia.

Jednak NICE orzekło, że w ramach nowego systemu modyfikatorów nie jest to opłacalne.

W 2018 r. u Nigela Spencera, lat 65, z północnego Londynu, zdiagnozowano szpiczaka. Gdy inne metody leczenia zawiodły, emerytowanemu pracownikowi Biblioteki Brytyjskiej podano IsaPD. Powiedział: „Dzięki temu zyskałem więcej czasu z żoną i córką – czasu, którego nie byłem pewien, czy doczekam”.

Podobnie jak inni pacjenci, którym przepisano IsaPD przed zmianą przepisów, Spencer może go nadal przyjmować. Stwierdził jednak, że to niesprawiedliwe, że nowo zdiagnozowani pacjenci na nią nie chorują.

Shelagh McKinlay, dyrektor ds. badań i wsparcia w organizacji charytatywnej Myeloma UK, powiedziała: „Nie powinniśmy znajdować się w sytuacji, w której nie można zatwierdzić skutecznego leczenia. System nie dostarcza informacji.’

Eksperci ostrzegają, że polityka NICE prawdopodobnie doprowadzi w nadchodzących latach do odrzucenia innych leków przeciwnowotworowych. Badanie przeprowadzone na Uniwersytecie w Yorku dotyczące liczby leków przeciwnowotworowych zatwierdzonych w przeszłości przez NICE wykazało, że nowy system będzie „bardziej restrykcyjny i znacznie mniej hojny”, co oznacza, że ​​„tylko ułamek [cancer] oceny będą się kwalifikować”.

Richard Torbett, dyrektor naczelny Stowarzyszenia Brytyjskiego Przemysłu Farmaceutycznego, które reprezentuje firmy farmaceutyczne, ostrzegł: „Sposób, w jaki wdrażany jest modyfikator nasilenia, stwarza ryzyko sytuacji, w której niektórzy pacjenci chorzy na raka mogliby przegapić leczenie w późnym stadium” w przeciwnym razie odnieśliby korzyści przed jego wprowadzeniem.

Jakie jest więc rozwiązanie?

Eksperci twierdzą, że kraje stosujące podobny system, takie jak Holandia, przeznaczają więcej pieniędzy na leki dla pacjentów u schyłku życia.

NICE obiecała ocenić skuteczność swojego procesu, a eksperci mają nadzieję, że nowy system zmusi firmy farmaceutyczne do dalszego obniżania cen leków.

Ale czas dla pacjentów takich jak pani Hulland ucieka. Powiedziała: „Tak wiele osób umiera na raka piersi. Potrzebujemy więcej terapii, a nie mniej”.

Helen Knight, dyrektor ds. oceny leków w NICE, powiedziała: „Jedynym gwarantowanym sposobem dostarczenia leków takich jak Enhertu pacjentom, którzy ich potrzebują, jest zaoferowanie przez firmy uczciwej ceny. Jest to pierwsza metoda leczenia raka piersi, której NICE nie była w stanie zalecić od sześciu lat.

„Jeśli AstraZeneca zdecyduje, że jest gotowa obniżyć cenę do poziomu, który zapewni podatnikowi dobry stosunek jakości do ceny Enhertu, NICE rozważy to w ramach procesu szybkiego przeglądu, a decyzja zostanie potencjalnie podjęta w ciągu kilku tygodni”.

• Od lat 70. XX w. liczba zgonów z powodu nowotworów w Wielkiej Brytanii spada co roku o około jedną piątą – częściowo z powodu nowych metod leczenia.

• Kwota, jaką NHS wydaje na leki wzrosła w ciągu ostatniej dekady o ponad 6 miliardów funtów, osiągając 19 miliardów funtów rocznie.

„To ratunek, do którego nie mogę dotrzeć”

Kathryn Hulland, lat 46, po raz pierwszy zauważyła guzek na piersi w styczniu 2020 roku.

U byłego specjalisty ds. marketingu mieszkającego w Devon stwierdzono raka piersi, który przeszedł chemioterapię i operację usunięcia guza.

Odpowiedziała dobrze, ale w Boże Narodzenie 2022 r. wyczuła guz na szyi i powiedziano jej, że rak powrócił i się rozprzestrzenił.

Była to trudna do leczenia postać raka piersi, zwana potrójnie ujemnym HER2. Leki zwiększające odporność spowodowały drgawki, więc kolejna chemia pomaga jej powstrzymać chorobę – na razie.

Powiedziała: „Jeśli moja chemia przestanie działać, nie pozostanie mi wiele terapii”.

Ale lek Enhertu zapewnił jej więcej czasu z siedmioletnią córką Grace. Dodała: „Jeszcze sześć miesięcy z nią znaczyłoby wszystko. To bolesne, że pacjenci w Szkocji mogą na to zachorować, a ja nie. To ratunek, do którego nie mogę dotrzeć.