Lek na raka jelita, który daje nadzieję osobom z tą samą agresywną postacią, która zaatakowała Dame Deborah James, został zatwierdzony do stosowania w ramach NHS.
Kombinacja leków – dwa leki zwane triflurydyną, chlorowodorkiem typiracylu i bewacyzumabem – zostanie wprowadzona po amerykańskim badaniu, które wykazało, że pacjentom, którym wyczerpały się możliwości leczenia, zapewniło to prawie dodatkowy rok życia.
W niektórych rzadkich przypadkach dawało to pacjentom nawet siedem lat więcej.
Eksperci twierdzą, że to znaczący krok w walce z mutacją BRAF V6004E – nieuleczalną genetyczną postacią raka jelita grubego, która często dotyka młodych ludzi.
Dame Deborah James miała agresywną mutację BRAF. Pod pseudonimem Bowelbabe zastępca dyrektora zdobył rzeszę fanów w mediach społecznościowych
Próbka krwi pobrana w ramach badania pod kątem mutacji. Większość chorych nie żyje dłużej niż dziesięć miesięcy od diagnozy
Spośród 42 000 Brytyjczyków, u których co roku diagnozuje się raka jelita u około jednego na dziesięciu nosicieli mutacji BRAF. Chemioterapia i inne leki szybko stają się nieskuteczne, a większość chorych żyje nie dłużej niż dziesięć miesięcy od postawienia diagnozy.
W 2016 roku Dame Deborah miała zaledwie 35 lat, kiedy zdiagnozowano u niej raka jelita grubego BRAF. Pod pseudonimem Bowelbabe zastępca dyrektora zyskała masową rzeszę fanów w mediach społecznościowych, dokumentując swoje postępy i podnosząc świadomość na temat choroby i jej objawów aż do swojej śmierci w 2022 roku.
Kombinacja leków jest dostępna prywatnie w Wielkiej Brytanii od ośmiu lat, a jej koszt wynosi około 2000 funtów miesięcznie.
Jednak w zeszłym miesiącu organ nadzorujący wydatki NHS, Narodowy Instytut Doskonałości Zdrowia i Opieki (NICE), dał mu zielone światło dla pacjentów, którzy przeszli już dwa nieudane leczenie. Przewiduje się, że rocznie skorzysta z niego około 1000 osób.
„Wielu pacjentów stosuje ten schemat od lat prywatnie, zatrzymując raka” – mówi Anna Bennett z grupy pacjentów Breaking BRAF, która prowadzi kampanię na rzecz nowych metod leczenia.
„Niektórzy osiągnęli stabilność przez ponad rok lub dwa, a znamy jednego pacjenta, który żył prawie siedem lat dłużej. Jesteśmy zachwyceni tą decyzją.”
Profesor Marco Gerlinger, kierownik wydziału medycyny nowotworów przewodu pokarmowego w Barts Cancer Institute w Londynie, twierdzi, że zatwierdzenie tej kombinacji leków to „fantastyczny postęp”.
„Przez ostatnie dziesięć lat nie było wysoce skutecznych leków na ten typ nowotworu” – dodaje. „Ale teraz mamy naprawdę świetną opcję dla pacjentów”.
Mutacja BRAF powoduje, że nowotwory rosną szybciej niż w innym przypadku. Z tego powodu u osób, które są nosicielami choroby, objawy często pojawiają się już we wczesnym wieku.
Mutacja jest również powiązana z rakiem skóry i mózgu i wydaje się, że występuje częściej u kobiet.
Nowotwory BRAF szybko stają się oporne na leczenie, co oznacza, że pacjenci wymagają różnych interwencji, aby utrzymać ich przy życiu.
Podczas sześcioletniej walki z rakiem jelita Dame Deborah przeszła kilkanaście operacji, 100 cykli chemioterapii i ponad dziesięć celowanych terapii lekowych.
Chlorowodorek triflurydyny-typiracylu – znany również jako Lonsurf – to codzienna tabletka, która hamuje rozwój nowych komórek nowotworowych. Bewacyzumab, znany również jako Avastin, działa poprzez blokowanie tworzenia nowych naczyń krwionośnych, które odżywiają nowotwory i umożliwiają ich wzrost. Podaje się go dożylnie co dwa tygodnie w szpitalu.
Obydwa leki stosuje się tak długo, jak długo zachowują skuteczność.
Badanie kliniczne, opublikowane w zeszłym roku w New England Journal of Medicine, wykazało, że terapia skojarzona zapewniała średnio o 10 miesięcy dodatkowe przeżycie, ale wielu pacjentów żyło nawet o półtora roku dłużej. Leki powodowały także kilka poważnych skutków ubocznych, z których najczęstsze to nudności i wymioty.
Chociaż grupy pacjentów z zadowoleniem przyjęły decyzję NICE o sfinansowaniu leczenia, skrytykowały opóźnienie, które oznaczało, że wielu zdesperowanych pacjentów zdecydowało się na leczenie prywatne.
„To niewybaczalne, że znaleźliśmy się w takiej sytuacji, w której tak wielu pacjentów zmarło bez dostępu do leku, który mógłby zapewnić im miesiące, jeśli nie lata, dłuższe życie” – mówi pani Bennett, której siostra Rebecca zmarła na raka jelita grubego,
W 2021 r. u matki dwójki dzieci, Emily Georghiou (47 lat) z Londynu, zdiagnozowano raka jelita
„Ludzie mają teraz nadzieję, gdy wcześniej stanęli przed okropną decyzją: życie kontra dług”.
Jedną pacjentką, która może odnieść korzyść z leczenia skojarzonego, jest matka dwójki dzieci, Emily Georghiou (47 l.) z Londynu, u której zdiagnozowano ją w 2021 r.
„Odkąd chemioterapia w moim przypadku się nie powiodła i odkryłam, że mam agresywną mutację BRAF, czuję się jak tykająca bomba zegarowa” – mówi Emily, była doradczyni ds. polityki zdrowotnej. „Nie mamy pieniędzy ani prywatnego ubezpieczenia, żeby płacić za narkotyki, a kiedy rozpoczynałem zbiórkę pieniędzy, wiedziałem, że w końcu zabraknie mi pieniędzy na przeżycie.
„Kiedy cierpisz na tę chorobę, skanujesz na żywo – w dowolnym momencie Twój stan może się zmienić.
„To ogłoszenie daje mi nadzieję, ponieważ wiem, że jeśli ten czas nadejdzie, już nadejdzie.
„Niezwykle ważne jest, żebym mógł być przy moich pięknych chłopcach tak długo, jak to możliwe”.
Grupa pacjentów Breaking BRAF ma nadzieję, że w najbliższej przyszłości zostanie zatwierdzony inny obiecujący zestaw leków – botensilimab i balstilimab. Argumentuje również, że niezwykle istotne jest przypominanie lekarzom pierwszego kontaktu o objawach raka jelita grubego u młodych ludzi, takich jak krew w kale, nieoczekiwana utrata masy ciała, zmęczenie lub uczucie niepełnego opróżnienia jelit.
„Tak wielu pacjentów, w tym moja siostra, zostało zwolnionych przez lekarzy pierwszego kontaktu, aż doszło do nagłego wypadku” – mówi pani Bennett. „Ponieważ rak jelita staje się coraz częstszy u młodych ludzi, niezwykle ważne jest, aby lekarze znali wczesne objawy”.
