Badanie UCL wykazało, że lamotrygina jest tak samo skuteczna jak meksyletyna w leczeniu niedystroficznej miotonii, rzadkiej choroby mięśni, przy mniejszej liczbie skutków ubocznych i szerszym zastosowaniu, w tym podczas ciąży.
Jak wynika z pionierskiego badania przeprowadzonego przez naukowców z UCL, lamotrygina, powszechnie stosowana w leczeniu padaczki i niektórych zaburzeń nastroju, okazała się skuteczną metodą leczenia niedystroficznej miotonii, rzadkiej genetycznej choroby nerwowo-mięśniowej.
Badanie opublikowane w Lancet Neurologiaszczegółowo opisał bezpośrednie badanie przeprowadzone przez naukowców w celu przetestowania dwóch leków, meksyletyny i lamotryginy, na osobach cierpiących na tę chorobę.
W badaniu, które przeprowadzono w Multidyscyplinarnym Centrum Chorób Nerwowo-Mięśniowych UCL Queen Square oraz w Narodowym Szpitalu Neurologii i Neurochirurgii UCLH, wzięło udział 60 dorosłych z potwierdzoną miotonią niedystroficzną.
Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej meksyletynę przez osiem tygodni, a następnie lamotryginę przez osiem tygodni lub do grupy w odwrotnej kolejności, z siedmiodniową przerwą pomiędzy leczeniem. Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzieli, jakie leczenie było stosowane w danym momencie.
Pod koniec badania stwierdzono, że lamotrygina zmniejsza sztywność – główny objaw miotonii niedystroficznej – o mniej więcej w takim samym stopniu jak meksyletyna.
Główny badacz, dr Vino Vivekanandam (Instytut Neurologii UCL Queen Square i konsultant neurolog) powiedział: „Około jedna na 17 osób w Wielkiej Brytanii cierpi na rzadką chorobę i większość nie jest leczona. Wiele z nich to choroby neurologiczne, a rzadkość występowania sprawia, że badania kliniczne mające na celu opracowanie terapii są bardzo trudne. Bezpośrednie badania porównujące leki są ważne, ponieważ pozwalają nam określić, które metody leczenia są idealne.
„Wyniki badania są bardzo ekscytujące i ważne dla pacjentów z tą kanałopatią mięśniową”.
Tło dotyczące miotonii niedystroficznej
Miotonie niedystroficzne to zmieniające życie zaburzenia mięśni spowodowane problemami z kanałami jonowymi w mięśniach. Objawy (takie jak sztywność mięśni, ból, osłabienie i zmęczenie) zwykle zaczynają się w dzieciństwie i mogą powodować znaczną niepełnosprawność – obniżając jakość życia i szanse na zatrudnienie. Obecnie nie ma lekarstwa.
W 2012 roku ten sam zespół z UCL prowadził wieloośrodkowe międzynarodowe badanie, w którym ponownie wykorzystano meksyletynę – bloker kanału sodowego – i wykazano, że jest ona skuteczna w leczeniu miotonii niedystroficznej i poprawie jakości życia.
W rezultacie meksyletyna stała się lekiem pierwszego rzutu w leczeniu miotonii niedystroficznych na całym świecie.
Jednakże nie wszyscy pacjenci zareagowali na leczenie, a u jednej trzeciej wystąpiły istotne działania niepożądane, z których najczęstszymi były refluks lub objawy niepożądane ze strony przewodu pokarmowego. Ponadto meksyletyny nie można przepisywać w czasie ciąży, gdy miotonia często się nasila.
Lamotrygina jako alternatywa
Alternatywnym rozwiązaniem jest lamotrygina, gdyż badanie wykazało, że lek jest dobrze tolerowany przez pacjentki, a dodatkowo ma dodatkowe zalety, ponieważ można go stosować w ciąży i jest tańszy. Nie zgłoszono żadnych poważnych skutków ubocznych.
Starszy autor, profesor Michael Hanna (dyrektor Instytutu Neurologii UCL Queen Square i neurolog-konsultant) powiedział: „Zmiana przeznaczenia leku jest ważną strategią w opracowywaniu metod leczenia rzadkich chorób. Jest to pierwsze bezpośrednie badanie dotyczące tej rzadkiej choroby mięśni, a wyniki będą miały bezpośredni wpływ na opiekę nad pacjentem i zapewnią pacjentom więcej „rzeczywistych” opcji”.
Badania te będą miały wpływ na praktykę kliniczną na całym świecie, ponieważ meksyletyna jest często niedostępna w krajach rozwijających się lub jest droga w krajach rozwiniętych. Wyniki pokazują, że lamotrygina jest porównywalnym lekiem i dlatego stanowi doskonałą opcję terapeutyczną dla chorych pacjentów.
Dr Vivekanandam powiedział: „Na podstawie danych z badania opracowaliśmy już spersonalizowany algorytm leczenia do praktyki klinicznej, który jest już stosowany w naszej służbie klinicznej i który uwzględnia kilka aspektów badania oraz mechanizm działania lamotryginy i lamotryginy meksyletynę, jak również lokalne względy ekonomiczne.”
Odniesienie: „Meksyletyna w porównaniu z lamotryginą w miotonii niedystroficznej: randomizowane, podwójnie ślepe, bezpośrednie, krzyżowe badanie fazy 3” autorstwa Vinojini Vivekanandam, Iwona Skorupinska, Dipa L Jayaseelan, Emma Matthews, Richard J Barohn, Michael P McDermott i Michael G Hanna, październik 2024 r., Neurologia Lanceta.
DOI: 10.1016/S1474-4422(24)00320-X
Badania zostały sfinansowane przez Neuromuscular Study Group, Jon Moulton Charity Trust oraz szybki grant z centrum badań biomedycznych Narodowego Instytutu Badań nad Zdrowiem i Opieką na UCLH. Zespół jest wdzięczny pacjentom biorącym udział w badaniu i ich rodzinom za wsparcie podczas całego badania.
