Badanie przeprowadzone przez TUM pokazuje obiecujące podejście terapeutyczne.
Naukowcy z Politechniki w Monachium (TUM) poczynili obiecujące postępy w zapobieganiu Alzheimera poprzez opracowanie nowej strategii terapeutycznej. Ich podejście koncentruje się na ukierunkowaniu na biocząsteczkę beta amyloidu, o której wiadomo, że powoduje charakterystyczną dla choroby nadpobudliwość komórek nerwowych we wczesnym stadium.
Zespołowi kierowanemu przez dr Benedikta Zotta i profesora Arthura Konnertha ze Szkoły Medycyny i Zdrowia TUM oraz prof. Arne Skerrę ze Szkoły Nauk Przyrodniczych TUM udało się opracować i zastosować lek białkowy, który może tłumić działanie szkodliwej cząsteczki .
Wyniki uzyskane w laboratorium na myszach wskazują, że dysfunkcje neuronalne można nawet naprawić. Badanie opublikowano w renomowanym czasopiśmie Komunikacja przyrodnicza. Naukowcy mają nadzieję, że badane przez nich białko, które eksperci określają jako antykalina wiążąca amyloid beta (H1GA), może zatrzymać postęp poważnej choroby neurodegeneracyjnej na wczesnym etapie.
Choroba Alzheimera: rosnący globalny kryzys zdrowotny
Według ekspertów na całym świecie na demencję cierpi około 55 milionów ludzi, z których większość cierpi na chorobę Alzheimera. Każdego roku diagnozuje się około 10 milionów nowych przypadków. Obecnie nie ma leku zwalczającego podstawowe mechanizmy choroby. Można leczyć jedynie takie objawy, jak pogorszenie sprawności umysłowej.
Doktor Benedikt Zott podkreśla: „Jeszcze daleko nam do terapii, którą można zastosować u ludzi, ale wyniki doświadczeń na zwierzętach są bardzo zachęcające. Szczególnie niezwykły jest efekt całkowitego zahamowania nadpobudliwości neuronalnej we wczesnych stadiach choroby.”
Rozwój i testowanie H1GA
Naukowcy uzyskali antykalinę H1GA poprzez zaprojektowanie białka i wyprodukowali ją w genetycznie zmodyfikowanych bakteriach z gatunku gatunek Escherichia coli. Substancję czynną wstrzyknięto bezpośrednio do obszaru hipokampu mózgu. Wcześniej nadaktywnych komórek mózgowych nie można było już odróżnić od zdrowych komórek nerwowych pod względem mierzalnego zachowania.
Nadal nie jest jasne, czy efekt ten faktycznie można osiągnąć u ludzi poza laboratorium. W każdym razie obecnie trwają prace nad skuteczniejszą formą podawania substancji czynnej. W 2016 roku substancja czynna solanezumab, która miała mieć podobne działanie, okazała się porażką w zakrojonych na szeroką skalę badaniach klinicznych, ale można to wytłumaczyć jej odmienną budową molekularną. Zott i jego współpracownicy porównali także w badaniach swój nowy składnik aktywny bezpośrednio z solanezumabem. H1GA wykazał wyraźniejsze pozytywne skutki.
Odniesienie: „Zmiatanie monomeru β-amyloidu przez białko antykaliny zapobiega nadpobudliwości neuronalnej w mysich modelach choroby Alzheimera” autorstwa Benedikta Zotta, Lei Nästle, Christine Grienberger, Felixa Ungera, Manuela M. Knauera, Christiana Wolfa, Aylin Keskin-Dargin, Anna Feuerbach , Marc Aurel Busche, Arne Skerra i Arthur Konnerth, 10 lipca 2024 r., Komunikacja przyrodnicza.
DOI: 10.1038/s41467-024-50153-y
