Kiedy przeszczepy serca u dzieci kończą się niepowodzeniem: zaskakujące odkrycie Uniwersytetu Stanforda

Nowe badanie przeprowadzone przez Stanford Medicine uwypukliło wady na liście oczekujących na przeszczep serca u dzieci w USA i pokazało, że w obecnym systemie nie traktuje się priorytetowo najchorszych dzieci.

Badanie sugeruje zmianę w kierunku bardziej zróżnicowanego podejścia, wykorzystującego szereg wskaźników zdrowotnych do przypisania ocen ryzyka i poprawy wskaźników przeżycia.

Według nowego badania prowadzonego przez ekspertów ze Stanford Medicine metoda stosowana w całych Stanach Zjednoczonych w celu umieszczania dzieci na listach oczekujących na przeszczep serca nie zawsze umieszcza na pierwszym miejscu najbardziej chorych pacjentów.

Badanie zostanie opublikowane dzisiaj (5 sierpnia) w czasopiśmie Journal of American College of Cardiology.

Potrzeba reformy systemu

Według autorów badania dodanie niuansów do systemu list oczekujących poprzez uwzględnienie większej liczby czynników zdrowotnych mogłoby zmniejszyć ryzyko śmierci dzieci w oczekiwaniu na serce dawcy. Wprowadzono już zmiany w sposobie przydzielania serc dawców w trakcie. Badanie dostarcza dowodów potwierdzających, dlaczego jest to potrzebne – twierdzą.

„Śmiertelność na liście oczekujących, czyli ryzyko, że dziecko umrze w oczekiwaniu na przeszczep, jest wyższa w przypadku przeszczepu serca u dzieci niż w przypadku praktycznie jakiegokolwiek innego narządu lub grupy wiekowej” – powiedział główny autor badania, lekarz medycyny Christopher Almond, profesor pediatrii . Almond opiekuje się dziećmi przed i po przeszczepieniu serca w Stanford Medicine Children’s Health.

„Obecny system nie radzi sobie dobrze z uwzględnianiem pilnych przypadków medycznych, co jest jednym z jego wyraźnych celów” – powiedział współautor badania, ekonomista Kurt Sweat, który przeprowadził badanie jako absolwent ekonomii na Uniwersytecie Stanforda. Uniwersytet. Sweat jest współautorem badania wraz z Alyssą Power, MD, która w czasie pracy nad badaniem była doktorantką w dziedzinie niewydolności serca/przeszczepów u dzieci w Stanford Medicine.

Kontekst historyczny i aktualne wyzwania

W ciągu ostatnich 25 lat trzykrotnie zmieniano metodę klasyfikacji niemowląt i dzieci na liście oczekujących na przeszczep serca; najnowsze zmiany weszły w życie w 2016 r. W ciągu tych dziesięcioleci wyniki uległy poprawie. Ryzyko śmierci pacjentów znajdujących się na liście oczekujących spadło z 21% do 13%, mimo że wzrosła całkowita liczba przeszczepów serca u dzieci.

Jednak badanie wykazało, że spadek liczby zgonów wynika raczej z poprawy opieki medycznej niż ze zmian w sposobie przydzielania narządów.

„Celami obecnego systemu przydziału narządów jest poprawa śmiertelności osób oczekujących oraz przydzielanie narządów w sposób etyczny i sprawiedliwy” – stwierdziła Almond. „Śmiertelność na listach oczekujących spadła, co jest bardzo dobrą rzeczą, ale z naszej analizy wynika, że ​​nie wygląda na to, aby zmiany w przydziale przyniosły różnicę. Chociaż zamierzeniem obecnego systemu jest traktowanie dzieci priorytetowo ze względu na pilność medyczną, zauważyliśmy, że system w rzeczywistości nie porządkuje pacjentów według ich ryzyka”.

Statystyki i wady systemu

Niemowlęta i dzieci potrzebujące przeszczepu serca są wpisywane na listę oczekujących prowadzoną przez United Network for Organ Sharing, krajową organizację non-profit zarządzającą wszystkimi przeszczepami narządów w całym kraju.

Brakuje serc dawców pediatrycznych, zwłaszcza dla niemowląt i mniejszych dzieci, ponieważ niewiele dzieci umiera w okolicznościach umożliwiających oddanie narządów. Dopasowanie musi uwzględniać kilka czynników, w tym położenie geograficzne dawcy i biorcy, zgodność immunologiczną i wielkość ciała. System dopasowywania ma na celu priorytetowe traktowanie bardziej chorych dzieci do przeszczepu i zapewnienie sprawiedliwego funkcjonowania.

Obecna lista oczekujących opiera się na kilku czynnikach określających miejsce dziecka w rankingu i wykorzystuje tylko trzy kategorie pilności: 1A, stan najpilniejszy, następnie 1B i 2. Do czynników określających kategorię dziecka zalicza się rodzaj problemów z sercem ( takie jak wrodzona wada serca występująca od urodzenia lub kardiomiopatia – choroba mięśnia sercowego, która zwykle rozwija się po urodzeniu) i przyjmowanych leków.

Zespół przeanalizował dane dotyczące wszystkich 12 408 niemowląt i dzieci w wieku poniżej 18 lat, które w Stanach Zjednoczonych zakwalifikowano do przeszczepu serca w okresie od 20 stycznia 1999 r. do 26 czerwca 2023 r. Aby sprawdzić, czy obecny system list oczekujących działa zgodnie z założeniami, badacze zastosowali metody statystyczne zapożyczone z ekonomii, które zwykle stosuje się do badania rynków.

„Z punktu widzenia ekonomii postrzegamy to zasadniczo jako problem alokacji” – powiedział Sweat. „Mamy ograniczone zasoby serc dawców i chcemy mieć pewność, że trafią one do kandydatów, którzy będą mogli w pełni je wykorzystać. W przypadku pediatrycznego przeszczepu serca, przy tak dużej śmiertelności na listach oczekujących, zwykle wygląda to tak, że chcemy priorytetowo traktować pacjentów, którzy są bardziej chorzy”.

Zespół porównał faktyczną pozycję kandydatów do przeszczepu na liście oczekujących z tym, jak zajęliby kandydaci, gdyby kolejność na liście opierała się na pilnej potrzebie medycznej.

Rozważyli także, czy poprawa wyników dotyczących list oczekujących jest zgodna chronologicznie ze zmianami przydziału wprowadzonymi w latach 2006 i 2016, które miały na celu utworzenie bardziej sprawiedliwej listy oczekujących.

Kategorie list oczekujących nie działają zgodnie z oczekiwaniami

Jednym z powodów, dla których ryzyko śmierci na liście oczekujących spadło w badanych latach, jest fakt, że dzieci znajdujące się na liście oczekujących były w ostatnich latach zdrowsze: w momencie przeszczepu rzadziej korzystano z respiratora i pozaustrojowego natleniania membranowego ( który działa jak płuco-serce) lub dializa nerek – wynika z badania.

Jednakże stan zdrowia dzieci w każdej z trzech kategorii znajdujących się na liście oczekujących był bardzo zróżnicowany. Badanie wykazało, że w rzeczywistości ryzyko zgonu w tych trzech kategoriach w znacznym stopniu się pokrywało. Innymi słowy, niektóre bardzo chore dzieci zostały zaklasyfikowane jako priorytet 2, podczas gdy inne, które nie były aż tak chore, miały status 1A, co oznacza, że ​​mniej choremu dziecku czasami zamiast bardziej choremu oferowano serce dawcy.

Ponadto z badania wynika, że ​​trzy kategorie oczekujących są tak szerokie, że mniej chorym dzieciom czasami oferowano serce przed bardziej chorymi dziećmi z tej samej kategorii, ponieważ czekały dłużej.

Eksperci zgadzają się, że dłuższe oczekiwanie nie powinno decydować o priorytecie przeszczepu, „ponieważ może zachęcać programy do wcześniejszego umieszczania osób na liście, aby zyskać trochę czasu oczekiwania” – stwierdziła Almond.

Co zaskakujące, zmiany w zasadach dotyczących list oczekujących w 2006 i 2016 r. nie były powiązane z szybką poprawą śmiertelności, czego można by się spodziewać, gdyby zmiany zasad przyczyniły się do poprawy – stwierdził zespół.

Raczej, począwszy od 1999 r., śmiertelność zmniejszała się stopniowo, napędzana poprawą opieki medycznej, w tym postępem, takim jak urządzenia wspomagające pracę komór – pompy mechaniczne podtrzymujące serce dziecka w czasie oczekiwania na przeszczep – oraz lepsze rozpoznawanie, kiedy umieścić dziecko na liście do przeszczepu. Odkryli, że z biegiem czasu różnice w wynikach leczenia między pacjentami różnych ras malały, a zmiana ta była powiązana z ogólnymi lepszymi wynikami.

W okresie objętym badaniem lekarze zdali sobie również sprawę, że u niemowląt, których układ odpornościowy jest jeszcze niedojrzały, przeszczepianie narządów jest bezpieczne, nawet jeśli grupy krwi nie są zgodne. Badanie wykazało, że stopniowe wdrażanie tej praktyki pomogło zmniejszyć śmiertelność na listach oczekujących u najmłodszych biorców serca, zwłaszcza wśród dzieci z grupą krwi 0, które wcześniej były najtrudniejsze do dopasowania.

Propozycje przyszłych ulepszeń alokacji

Wyniki badania sugerują, że należy dokonać przeglądu systemu list oczekujących, aby uwzględnić szerszy zakres czynników medycznych niż obecnie rozważa się – takich jak czynność nerek i wątroby oraz to, czy pacjent jest niedożywiony – oraz zastosować kombinację czynników w celu przypisania Autorzy twierdzą, że każdemu dziecku przypisuje się liczbową ocenę ryzyka, która ma zastąpić obecne trzy kategorie.

„Najważniejsze jest przejście w kierunku ciągłego punktacji alokacji i udoskonalenie jej, aby można było uwzględnić innowacje technologiczne, które w międzyczasie zachodzą w opiece nad pacjentem” – stwierdził Sweat.

Zmiana powinna również uwzględniać to, czy pacjent jest na tyle zdrowy, aby odnieść korzyści z przeszczepu i wyzdrowieć, powiedział Almond. Najwyższy priorytet nadałby dzieciom o największych potrzebach, które mają największe szanse na powrót do zdrowia po poważnej operacji.

„To bardzo trudne, ponieważ jeśli pacjent jest podłączony do pełnego aparatu podtrzymującego życie, a jego narządy przestają działać, oznacza to, że jest on bardzo chory i może nie przeżyć okresu oczekiwania. A jeśli je przeszczepisz, te same czynniki ryzyka oznaczają, że przeszczep może nie dać dobrego wyniku” – powiedział Almond.

We wrześniu 2023 r. UNOS wdrożył nową system przydziału przeszczepów płuc w oparciu o ciągłą punktację, a organizacja opracowuje podobne systemy dla innych organów. To planma przygotować propozycję sposobu przydzielania serc, gotową do przeglądu w 2025 r.

„Wymyślenie, jak to zrobić dobrze, jest naprawdę skomplikowane, ale wydaje się, że nadal jest nad czym pracować” – powiedział Almond.

Referencja: 5 sierpnia 2024 r., Journal of American College of Cardiology.

W badaniach wnieśli udział naukowcy z Wydziałów Pediatrii i Kardiochirurgii Stanford Medicine, Wydziału Ekonomii Uniwersytetu Stanford oraz Szkoły Medycznej Southwestern Uniwersytetu Teksasu.

Badania nie otrzymały finansowania.