Kobieta z Illinois jest jedną z trzech Amerykanek, które zostały wyleczone z cukrzycy typu 1 dzięki badaniu klinicznemu, które zmieniło życie.
Po 25 latach przyjmowania insuliny 30-letnia Marlaina Goedel nie potrzebuje już codziennych zastrzyków i wreszcie może znów cieszyć się cukrem po zastosowaniu pionierskiej terapii komórkami macierzystymi.
Była jedną z trzech osób, u których wykonano przeszczep komórek wysp trzustkowych – jednorazowy wlew polegający na przeszczepieniu komórek wysp do wątroby, aby pomóc jej organizmowi samodzielnie wytwarzać insulinę.
W ciągu zaledwie czterech tygodni pani Goedel nie musiała już przyjmować hormonu kontrolującego poziom cukru, a lekarz zadzwonił do niej i powiedział: „Przestań podawać insulinę. Jesteś wyleczony.
Inny pacjent zmniejszył już do jednej trzeciej swojej zwykłej dawki insuliny, a trzeci całkowicie odstawił lek w ciągu zaledwie dwóch tygodni.
Pani Goedel powiedziała DailyMail.com o leczeniu: „Lekarstwo już istnieje”.
Matka jednego dziecka miała zaledwie pięć lat, kiedy zdiagnozowano u niej chorobę, a lekarze powiedzieli jej, że „powinna być w śpiączce”, ponieważ miała zbyt wysoki poziom cukru we krwi.
Jej stan był tak ekstremalny, że poczuła się okradziona z normalnego dzieciństwa, jak powiedziała DailyMail.com, że trafiała do szpitala z zagrażającą życiu cukrzycową kwasicą ketonową, która powoduje gromadzenie się toksycznych substancji chemicznych we krwi z powodu braku insuliny.
Marlaina Goedel (na zdjęciu), lat 30, miała zaledwie pięć lat, kiedy zdiagnozowano u niej cukrzycę typu 1, co spowodowało, że nieustannie martwiła się, czy obudzi się następnego dnia. Obecnie została wyleczona dzięki przeszczepowi komórek wysp trzustkowych
„Punktem krytycznym” – powiedziała DailyMail.com – był moment, gdy jej córka (na zdjęciu z panią Goedel i jej partnerem) znalazła ją nieprzytomną na podłodze w środku nocy w wyniku gwałtownego spadku poziomu cukru we krwi
Jako dorosła pani Goedel podczas ataku cukrzycy rozbiła swój samochód o ceglany budynek
Choroba pozbawiła ją również szansy na posiadanie większej liczby dzieci, ponieważ wahania poziomu cukru we krwi czyniły ją podatną na poronienia.
Ale dopiero gdy 12-letnia córka znalazła ją nieprzytomną na podłodze w kuchni w środku nocy po ataku, powiedziała: „Coś trzeba zmienić”.
„To był mój punkt zwrotny” – powiedziała DailyMail.com.
Po wyszukaniu w Internecie informacji o nowych terapiach pani Goedel zapisała się na badanie prowadzone w Instytucie Medycyny Transplantacyjnej Uniwersytetu w Chicago.
Pacjentom podano eksperymentalny lek o nazwie tegoprbart, który składa się z przeciwciał wytworzonych w laboratorium, które oszukują układ odpornościowy, myśląc, że organizm sam wytworzył komórki, zapobiegając ich odrzuceniu.
Następnie pacjentom podano komórki wysp trzustki zmarłego dawcy, które następnie wstrzyknięto przez cewnik do małych naczyń krwionośnych biorców w wątrobie.
Komórki te następnie osiadły w naczyniach krwionośnych i rozpoczęły produkcję insuliny.
Pani Goedel powiedziała, że procedura miała charakter ciągły i trwała zaledwie godzinę.
Pani Goedel nazywa doktora Witkowskiego (na zdjęciu), który prowadził proces, swoim „superbohaterem” za podjęcie jej sprawy
Pani Goedel nie może się teraz doczekać, aby nadrobić stracony czas, wrócić do szkoły i jeździć konno, nie martwiąc się o wypadek
Powiedziała, że głównym skutkiem ubocznym było „uczucie, jakby ktoś uderzył mnie w żebra”.
Ale cztery tygodnie później komórki zaczęły wytwarzać insulinę.
15 sierpnia odebrała telefon od doktora Witkowskiego, który powiedział: „Dzisiaj jest ten dzień. Zaznacz w swoim kalendarzu. Zatrzymaj całą insulinę. Jesteś wyleczony.
„On na to: «Idź, powiedz rodzinie, przyjaciołom i ciesz się życiem bez insuliny».
Po dwóch i pół dekadzie zastanawiania się, czy obudzi się następnego dnia, pani Goedel jest gotowa rozpocząć nowy rozdział w swoim życiu i nadrobić stracony czas.
Planuje wrócić do szkoły i jeździć konno, nie martwiąc się, że dozna ataku i spowoduje wypadek.
Doktor Piotr Witkowski, główny badacz badania, stwierdził, że „są to kolejny krok w naszym dążeniu do opracowania metody leczenia funkcjonalnego cukrzycy typu 1”.
Planowane są dodatkowe badania w celu przetestowania leczenia. Podobne terapie okazały się skuteczne gdzie indziej, w tym u kobiety w Chinach, która od roku nie przyjmuje insuliny.
Doktor David-Alexandre C Gros, dyrektor naczelny producenta tegoprbartu Eledon Pharmaceuticals, powiedział DailyMail.com, że lek ten jest przeznaczony dla diabetyków takich jak pani Goedel, których poziom cukru we krwi jest poważnie niestabilny i źle kontrolowany za pomocą standardowej insuliny.
Ci pacjenci cierpią na tak zwaną łamliwą cukrzycę, która powoduje częste epizody wysokiego i niskiego poziomu cukru we krwi.
Około trzech na 1000 chorych na cukrzycę typu 1 cierpi na cukrzycę łamliwą.
Dr Gros powiedział: „W przypadku tych pacjentów przeszczep wysp mógłby pomóc w przywróceniu produkcji endogennej insuliny, umożliwiając normalizację kontroli poziomu glukozy i potencjalnie uwalniając ich od codziennego uzależnienia od insuliny”.
Naukowcy stwierdzili również, że funkcja przeszczepu była od trzech do pięciu razy większa niż u trzech innych pacjentów, którzy otrzymali inny rodzaj immunosupresji.
Stwierdzili, że sugeruje to, że nowy lek może być mniej toksyczny dla przeszczepionych wysp, niż oczekiwano.
Dr Gros powiedział: „Jesteśmy bardzo podbudowani poziomem zainteresowania tymprbart i intensywnie pracujemy nad postępem w tym programie rozwoju, aby możliwie najszybciej udostępnić pacjentom po przeszczepach tę nową opcję immunosupresji”.
Testowanie tegoprbartu znajduje się w fazie 2 i bada wpływ tegoprbartu na zapobieganie odrzuceniu narządu u pacjentów poddawanych przeszczepieniu nerek.
Nie jest jasne, kiedy lek będzie powszechnie dostępny dla pacjentów po przeszczepach, chociaż proces zatwierdzania trwa zwykle co najmniej od pięciu do dziesięciu lat.
Eksperci ds. zdrowia generalnie zauważyli również, że technikę tworzenia spersonalizowanych przeszczepów z wykorzystaniem własnych komórek biorcy trudno jest obecnie zastosować w opłacalny sposób, co oznacza, że cena tego leku na cukrzycę na początku może być zdumiewająco wysoka.
Zespół zauważył, że ponieważ przeszczepy komórek wysp trzustkowych są regulowane przez FDA jako lek biologiczny, a nie przeszczep, może to uniemożliwić ludziom dostęp do nich poza badaniem klinicznym.
Obecnie szacuje się, że przeszczepy komórek wysp trzustkowych kosztują około 100 000 dolarów.
Na razie pani Goedel wykorzystuje odzyskany czas. Po raz pierwszy w życiu może jeździć konno i spędzać czas z córką, nie martwiąc się o gwałtowny spadek poziomu cukru we krwi. Wraca także do szkoły, aby zostać masażystką konną.
Powiedziała: „Zajęło mi trochę czasu, zanim przyzwyczaiłam się do mówienia: „Jestem wyleczona. Nie mam cukrzycy. To było bardzo uwalniające.
„Nikt nie powinien żyć z tą chorobą. Wiem to teraz bardziej niż kiedykolwiek.
