Pierwszy w swoim rodzaju lek, który rozwiązuje problem toksycznych splotów białkowych w mózgu pacjentów z chorobą Alzheimera, może dać nową nadzieję milionom osób cierpiących na tę chorobę.
Lek opracowany przez zespół międzynarodowych badaczy pod przewodnictwem brytyjskich ekspertów działa na dwa „gorące punkty” białka, które z czasem prowadzą do pogorszenia się stanu okradającego pamięć.
Chociaż leki ukierunkowane na te białka zostały opracowane już wcześniej, zazwyczaj działają one tylko na jeden z tych obszarów, a nie na oba.
Rozwój leku jest wciąż na wczesnym etapie, a lek był testowany wyłącznie na komórkach ludzkich w laboratorium i na zwierzętach.
Jednak eksperci zajmujący się lekiem o nazwie RI-AG03 twierdzą, że wstępne ustalenia są obiecujące.
Opracowany przez zespół międzynarodowych badaczy pod przewodnictwem brytyjskich ekspertów lek o nazwie RI-AG03 działa na dwa „gorące punkty” białka, które z czasem prowadzą do pogorszenia się stanu okradania pamięci. Podstawowy obraz
Celem leku są białka tau, które zwykle odgrywają kluczową rolę w utrzymaniu zdrowia komórek mózgowych.
Jednakże u osób chorych na Alzheimera zlepiają się i tworzą grudki, które pozbawiają komórki mózgowe składników odżywczych i spowalniają sygnały w narządach.
Te sploty ostatecznie zabijają neurony, a im więcej umiera, tym pamięć i zdolność myślenia stają się coraz bardziej upośledzone.
I tu z pomocą przychodzi RI-AG03. Profesor Amritpal Mudher, ekspert w dziedzinie neurologii na Uniwersytecie w Southampton, wyjaśnił, że działa on na dwie części białka tau, z którego powstają te grudki.
Powiedziała, że „po raz pierwszy” mamy lek, który skutecznie spowalnia powstawanie splątków tau.
Działa na innym mechanizmie niż niedawno popularne leki na Alzheimera, lekanemab i donanemab, które pobudzają układ odpornościowy do usuwania nagromadzonego innego szkodliwego białka powiązanego z chorobą, zwanego amyloidem.
Dr Anthony Aggidis, również z Southampton, autor nowego artykułu na temat RI-AG03, dodał, że odkrycie może dać nadzieję milionom cierpiącym na chorobę Alzheimera.
„Nasze badania stanowią ważny krok w kierunku opracowania terapii, które mogą zapobiegać postępowi chorób takich jak choroba Alzheimera” – powiedział.
„Ukierunkowując oba kluczowe obszary białka tau, to wyjątkowe podejście może pomóc w rozwiązaniu problemu rosnącego wpływu demencji na społeczeństwo, zapewniając bardzo potrzebną nową opcję leczenia tych wyniszczających chorób”.
Zespół, w skład którego wchodzili także eksperci z USA i Japonii, opublikował wyniki eksperymentów z lekiem Choroba Alzheimera i demencja: Dziennik Stowarzyszenia Alzheimera.
Choroba Alzheimera jest najczęstszą przyczyną demencji. Choroba może powodować niepokój, dezorientację i utratę pamięci krótkotrwałej
Obejmowały one podawanie RI-AG03 muszkom owocowym z toksycznymi splotami białka tau.
Naukowcy odkryli, że lek nie tylko hamuje zwyrodnienie komórek mózgowych owadów, ale także wydłuża ich życie o dwa tygodnie w porównaniu z komórkami, którym nie podano leku.
Profesor Mudher powiedział: „Im wyższa podana dawka, tym większą zaobserwowaliśmy poprawę w zakresie długości życia muszki owocowej”.
Zespół przeprowadził także eksperymenty na komórkach ludzkich w laboratorium i znalazł podobne dowody na zmniejszenie zlepiania się tau.
Powiedzieli, że obecnie planują przeprowadzić dalsze badania na gryzoniach i, jeśli się powiedzie, rozpocząć badania kliniczne na ludziach.
Badania nad RI-AG03 zostały sfinansowane przez organizację charytatywną Alzheimer’s Society UK.
Zastępca dyrektora ds. badań i innowacji, dr Richard Oakley, z zadowoleniem przyjął wyniki.
„Demencja jest największym zabójcą w Wielkiej Brytanii i powoduje ogromne koszty i presję na nasz system opieki zdrowotnej, dlatego też angażujemy się w finansowanie wiodących na świecie badań, takich jak to” – powiedział.
„Badanie to stanowi obiecujący krok w kierunku nowej, jedynej w swoim rodzaju terapii.
„Lek ten może być bardziej ukierunkowany niż inne obecnie badane i mamy nadzieję, że spowoduje mniej toksycznych skutków ubocznych”.
„Należy zauważyć, że badanie jest na wczesnym etapie, więc nie wiemy jeszcze, czy zadziała i czy będzie bezpieczne dla ludzi, ale jest to ekscytujący rozwój i nie możemy się doczekać, dokąd doprowadzi”.
Według Alzheimer’s Society około 982 000 osób w Wielkiej Brytanii cierpi na demencję.
Obecnie uważa się, że około 900 000 Brytyjczyków cierpi na zaburzenie polegające na pozbawianiu pamięci. Jednak naukowcy z University College London szacują, że w miarę wydłużania się życia ludzi liczba ta wzrośnie do 1,7 miliona w ciągu dwóch dekad. Oznacza to wzrost o 40% w stosunku do poprzedniej prognozy na 2017 rok
Oczekuje się, że do roku 2040 liczba ta wzrośnie do 1,4 miliona.
Po latach falstartów nad potencjalnymi lekami na Alzheimera, pojawiła się lawina obiecujących leków.
W ubiegłym roku świat medyczny cieszył się, że w USA zatwierdzono pierwszy lek wyraźnie spowalniający postęp choroby Alzheimera.
Producenci twierdzą, że wyniki badań wykazały, że lekanemab – znany również jako Leqembi – spowalnia pogorszenie funkcji poznawczych i funkcjonalnych u pacjentów z chorobą Alzheimera we wczesnym stadium o 27 procent w ciągu 18 miesięcy.
Jest to równoznaczne z pięciomiesięcznym spowolnieniem postępu choroby.
Następnie pojawiły się wyniki dotyczące donanemabu, którego badania wykazały spowolnienie postępu choroby Alzheimera aż o 35%.
Eksperci ostrzegają jednak, że osoby zażywające te narkotyki w rzeczywistości tracą objętość mózgu.
Wśród pacjentów pojawiły się również obawy dotyczące krwawień do mózgu.
Wyniki badań lekanemabu pokazują, że u około 21 procent uczestników, którzy otrzymali ten lek, wystąpił obrzęk lub krwawienie mózgu w porównaniu z 9 procent osób, które otrzymały placebo.
U większości pacjentów nie wystąpiły żadne skutki uboczne lub objawy były bardzo łagodne, natomiast u większości pacjentów, u których wystąpił obrzęk mózgu lub krwawienie, problemy te ustąpiły do końca badania.
Eksperci już wcześniej podkreślali, że ponad 80 procent Brytyjczyków zagrożonych chorobą Alzheimera może nie otrzymać nowych leków z powodu braku testów na tę chorobę.
Naukowcy z Londynu oszacowali, że zaledwie 14 procent pacjentów skierowanych do klinik faktycznie mogło odnieść korzyść z leczenia.
Naukowcy stwierdzili, że istnieje „wyraźna i pilna” potrzeba ulepszenia badań przesiewowych NHS w celu ustalenia, kto może odnieść korzyść ze stosowania nowych leków na chorobę Alzheimera.
Choroba Alzheimera jest główną przyczyną demencji, wywołującą zaburzenie okradania pamięci u około trzech na pięciu pacjentów.
Oczekuje się, że w nadchodzących latach liczba przypadków demencji gwałtownie wzrośnie, częściowo z powodu starzenia się społeczeństwa.
Obecnie jedynymi dostępnymi lekami na chorobę Alzheimera są leki łagodzące jej objawy.
