Nowe obiecujące badania sugerują, że leki zwiększające poziom witaminy A w organizmie mogą pomóc w zapobieganiu śmiertelnej chorobie neuronu ruchowego (MND).
Naukowcy ze Szkocji odkryli, że leki działające na komórki aktywujące witaminę A mogą mieć działanie terapeutyczne w przypadku chorób prowadzących do pogorszenia stanu mózgu, takich jak MND, czasami nazywane „zespołem zamknięcia”.
Ta rzadka i nieuleczalna choroba wpływa na mózg i nerwy, pozbawiając chorych możliwości poruszania się, jedzenia i ostatecznie oddychania.
Eksperci uważają, że odkrycia mogą pomóc w zidentyfikowaniu nowych leków, które mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia.
Profesor Peter McCaffery, kierownik badania i kierownik nauk medycznych na Uniwersytecie w Aberdeen, powiedział: „Odkryliśmy, że leki te wiążą się i włączają „receptor kwasu retinowego”, kluczowe białko zaangażowane w aktywację witaminy A w organizmie.
Naukowcy ze Szkocji odkryli, że leki działające na te specyficzne receptory mogą mieć działanie terapeutyczne w przypadku chorób prowadzących do pogorszenia stanu mózgu, takich jak MND. W 2013 roku u wielkiego piłkarza Neale’a Danihera zdiagnozowano MND
Ta rzadka i nieuleczalna choroba wpływa na mózg i nerwy, pozbawiając chorych możliwości poruszania się, jedzenia i ostatecznie oddychania. Na zdjęciu Neale Daniher w czerwcu 2024 r
„Nasze badania stanowią pierwszy krok w kierunku zidentyfikowania nowych celów dla leków, które mogą następnie doprowadzić do opracowania przyszłych terapii”.
Około 5000 dorosłych w Wielkiej Brytanii cierpi na MND, a ryzyko rozwinięcia się tej choroby w ciągu życia wynosi 1 na 300 osób.
Średnia długość życia około połowy osób cierpiących na tę chorobę wynosi od dwóch do pięciu lat od wystąpienia objawów. Mogą one jednak szybko się pogorszyć.
Do wczesnych objawów tej choroby zaliczają się drgania mięśni i słaby chwyt, a także osłabienie nogi lub kostki, niewyraźna mowa i utrata masy ciała.
Niektóre drżenia są normalne i mogą być spowodowane kofeiną, stresem i wiekiem.
Nie ma lekarstwa, ale lekarze mogą zapewnić leczenie, które pomoże zmniejszyć wpływ choroby na życie człowieka.
U wielkiego piłkarza Neale’a Danihera zdiagnozowano MND w 2013 roku, a pozostałe lata poświęcił podnoszeniu świadomości i przekazywaniu środków finansowych na tę chorobę.
Co roku zajmuje centralne miejsce w MCG podczas gry Big Freeze, podczas której tratwa pędząca po celebrytach zanurza się w lodowatej wodzie, aby zebrać pieniądze na badania i profilaktykę.
Wspominając proces badawczy, współautorka badania i neurobiolog z Uniwersytetu Kalifornijskiego, Azita Kouchmeshky, powiedziała: „Przetestowaliśmy te leki w serii badań na neuronach hodowanych w naczyniu.
„Do neuronów dodano substancje chemiczne, które spowodowały szkody podobne do zmian zachodzących w chorobach takich jak MND czy stwardnienie zanikowe boczne (ALS).
„Zwykle te chemikalia powodują śmierć neuronów. Jednak zastosowanie leków wiążących się z receptorem kwasu retinowego znacząco zmniejszyło liczbę obumierających komórek.
„Te same leki przetestowano także na myszach i stwierdzono, że wywołują zmiany, które sugerują, że mogą być również skuteczne w organizmie”.
Artykuł badawczy ukazał się w Granice w neurologii.
Andy Whiting, dyrektor naczelny Nevrargenics Ltd i emerytowany profesor na Uniwersytecie w Durham, zaprojektował i zsyntetyzował leki stosowane przez zespół.
Powiedział: „Ogólnie brakuje leków rzeczywiście modyfikujących przebieg choroby na neurodegenerację, a w szczególności na ALS.
„Chcemy to zmienić i przede wszystkim zapewnić nadzieję osobom cierpiącym na MND.
„To kolejny krok na drodze do opracowania nowych metod leczenia takich chorób stanowiących globalne wyzwanie”.
